治療肝豆狀核變性的藥物落地樂城
“銅娃娃”不出國門有藥可用
本報博鰲1月6日電 (記者袁宇)1月6日,海南日報記者從海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局獲悉,博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心日前成功引進治療肝豆狀核變性的罕見病藥物“曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)”。該藥物將為國內眾多肝豆狀核變性的患者群體提供治療方案。
肝豆狀核變性是一種常染色體隱性遺傳病,又稱威爾遜氏病(英文:Wilson's Disease,WD)。在國內,這一患者群體被稱為“銅娃娃”。業(yè)內人士表示,該病導致患者體內銅離子轉運及排泄障礙,銅在肝臟、神經系統(tǒng)、角膜、腎臟等臟器蓄積,出現一系列臨床表現,可累及全身多個臟器。
樂城此次引進的曲恩汀于1982年在美國獲批上市。截至目前,國內尚無此藥及仿制藥上市。
樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心相關負責人透露,此次曲恩汀落地樂城,將有效緩解患者用藥需求,也為更多罕見病創(chuàng)新藥物在國內落地提供經驗。