治療肝豆狀核變性的藥物落地樂城

　　“銅娃娃”不出國門有藥可用

　　本報博鰲1月6日電 (記者袁宇)1月6日，海南日報記者從海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局獲悉，博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心日前成功引進治療肝豆狀核變性的罕見病藥物“曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)”。該藥物將為國內(nèi)眾多肝豆狀核變性的患者群體提供治療方案。

　　肝豆狀核變性是一種常染色體隱性遺傳病，又稱威爾遜氏病(英文：Wilson's Disease，WD)。在國內(nèi)，這一患者群體被稱為“銅娃娃”。業(yè)內(nèi)人士表示，該病導(dǎo)致患者體內(nèi)銅離子轉(zhuǎn)運及排泄障礙，銅在肝臟、神經(jīng)系統(tǒng)、角膜、腎臟等臟器蓄積，出現(xiàn)一系列臨床表現(xiàn)，可累及全身多個臟器。

　　樂城此次引進的曲恩汀于1982年在美國獲批上市。截至目前，國內(nèi)尚無此藥及仿制藥上市。

　　樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心相關(guān)負責(zé)人透露，此次曲恩汀落地樂城，將有效緩解患者用藥需求，也為更多罕見病創(chuàng)新藥物在國內(nèi)落地提供經(jīng)驗。