中新網(wǎng)北京6月16日電 今年6月15日是第十一個(gè)重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)日。首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師笪宇威、北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師張華當(dāng)天接受媒體采訪時(shí)指出，重癥肌無(wú)力治療已進(jìn)入生物靶向治療的新時(shí)代，應(yīng)追求短期和長(zhǎng)期“雙達(dá)標(biāo)”的治療目標(biāo)。
據(jù)介紹，重癥肌無(wú)力是一種由神經(jīng)－肌肉接頭傳遞功能障礙引起的慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無(wú)力。其中，全身型重癥肌無(wú)力作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見(jiàn)疾病，具有病程長(zhǎng)、難治愈、易復(fù)發(fā)等特點(diǎn)，嚴(yán)重影響患者的日常生活、社會(huì)交往和工作能力，急性加重時(shí)甚至?xí)＜吧?/p>
隨著疾病控制水平的不斷提升，臨床醫(yī)生和患者的治療需求不再僅滿足于降低死亡率或疾病改善，而是希望通過(guò)更加安全、有效的治療手段，實(shí)現(xiàn)短期癥狀快速改善與長(zhǎng)期維持穩(wěn)定、減少癥狀反復(fù)，避免危象發(fā)生，使患者擁有更高的生活質(zhì)量。
笪宇威介紹說(shuō)，隨著治療研究的深入和臨床認(rèn)知水平的提升，國(guó)際上提出了重癥肌無(wú)力“雙達(dá)標(biāo)”的治療理念。國(guó)際國(guó)內(nèi)多個(gè)重癥肌無(wú)力診療指南和共識(shí)也將治療目標(biāo)定為疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)。
張華指出，近年來(lái)，多種新型生物靶向治療手段的問(wèn)世和臨床應(yīng)用，為重癥肌無(wú)力患者提供了有效控制癥狀和安全性雙重達(dá)標(biāo)的有力“武器”。從疾病治療全過(guò)程來(lái)看，實(shí)現(xiàn)短期“雙達(dá)標(biāo)”和長(zhǎng)期“雙達(dá)標(biāo)”都非常重要，患者要配合醫(yī)生做好對(duì)重癥肌無(wú)力長(zhǎng)期的日常管理和監(jiān)測(cè)。
過(guò)去，受到傳統(tǒng)藥物在長(zhǎng)期治療過(guò)程中的副作用影響，許多重癥肌無(wú)力患者的生活質(zhì)量降低，恢復(fù)正常生活的需求難以得到滿足。受訪專家也指出，除了有效控制癥狀，減輕重癥肌無(wú)力長(zhǎng)期治療的副作用、提高患者生活質(zhì)量同樣十分重要。
笪宇威表示，隨著多款新型生物靶向藥物上市并納入醫(yī)保，我國(guó)重癥肌無(wú)力臨床診療已經(jīng)進(jìn)入生物靶向治療的新時(shí)代。以艾加莫德為例，作為國(guó)內(nèi)首個(gè)FcRn拮抗劑，其作用機(jī)制獨(dú)特，在改善疾病癥狀、起效時(shí)間、長(zhǎng)期安全性以及降低患者疾病加重相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)等方面的特點(diǎn)突出。
張華表示，從短期來(lái)看，這類靶向生物治療手段能夠幫助患者迅速緩解和控制癥狀，盡早盡快實(shí)現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”。從長(zhǎng)期來(lái)看，最大程度地減少副作用是重中之重。靶向生物制劑不僅能夠幫助患者減少病情的波動(dòng)和加重，也能有效降低激素的使用劑量，治療副作用更小，為實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期“雙達(dá)標(biāo)”提供了選擇。
全身型重癥肌無(wú)力已經(jīng)在2018年被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。近年來(lái)，我國(guó)加大對(duì)包括全身型重癥肌無(wú)力在內(nèi)的罕見(jiàn)病患者群體的重視程度，尤其對(duì)用藥保障等方面給予高度關(guān)注和相應(yīng)的政策支持。
“在國(guó)家鼓勵(lì)、社會(huì)各界的支持下，面向全身型重癥肌無(wú)力這一罕見(jiàn)病患者群體，如今已經(jīng)形成了包括國(guó)家醫(yī)保、大病醫(yī)保、惠民保、惠工保、公益關(guān)愛(ài)項(xiàng)目在內(nèi)的五重保障，幫助更多重癥肌無(wú)力患者早日用得起、長(zhǎng)期用得起新型生物靶向治療，從而實(shí)現(xiàn)‘少加重、少住院、少危象’，給患者長(zhǎng)期治療帶來(lái)更多信心�！睆埲A說(shuō)。(完)
